英矽智能上海药物研发中心在人工智能（AI）新药研发领域取得了里程碑式的进展，其代号为ISM001-055的候选新药顺利通过了Ⅱa期临床试验的药物安全性验证和初步疗效验证，标志着人工智能驱动的药物研发首次实现了概念性验证。诺贝尔化学奖得主迈克尔·莱维特对此表示：“该药物在Ⅱa期临床研究中不仅展示了安全性，还显示了疗效，这意味着AI驱动的药物研发取得了真正的突破。”
　　AI作为一种新兴技术，正在推动新药研发的效率革命，不仅大幅降低了研发成本，还成为了医药企业加速创新转型的重要驱动力。
　　首先，在药物靶点发现阶段，AI通过对海量生物学数据（如基因组学、蛋白质组学等）的分析，能够高效预测潜在疾病靶点，帮助研发人员更快速、精准地锁定创新药物研发的方向。
　　其次，在分子设计阶段，AI算法可以快速生成并优化大量候选分子，借助模拟筛选技术，挑选出具备最佳药效和药代动力学特性的化合物，加速药物筛选进程。
　　在临床试验方面，AI显著提升了试验效率，不仅能够精准筛选出潜在的试验参与者，优化试验设计，还能够实时监控和分析数据，确保安全性的同时缩短药物研发周期，从实验室到市场的转化速度得以显著提升。
　　为了推动AI赋能药物研发，上海推出了多项政策，如《关于支持生物医药产业全链条创新发展的若干意见》和《计算生物学行动计划》，从基础研究、应用研究到共性平台建设，全面支持生物医药与数字技术的深度融合。
　　目前，上海在AI药物研发领域已经具备领先优势，拥有强大的科研基础和产业生态。自2021年张江AI新药研发联盟成立以来，汇聚了英矽智能、翰森制药、晶泰科技等近40家顶尖药企，形成了强大的集聚效应。目前，上海在临床前和临床阶段的AI药物研发项目数量分别占全国的45%和50%。
　　其中，英矽智能作为AI药物研发的明星企业，建立了涵盖生物学、化学和临床医学的AI药物研发平台Pharma.AI。通过该平台，英矽智能已开发出多款创新药物，如小分子抑制剂INS018_055、全球首创TNIK抑制剂ISM001-055等，并取得多项临床试验批件，研发管线数量及进度都跻身全球第一梯队。其多元化商业模式涵盖了AI-biotech、AI-CRO和AI-SaaS，不仅自主研发新药，还提供药物发现服务及AI平台的使用服务，进一步增强了企业的可持续发展能力。
　　尽管AI在药物研发领域极大地提升了效率，降低了成本，但其在实际应用中仍面临诸多挑战。首先，生物学数据的复杂性和质量问题直接影响AI模型的准确性。与相对稳定的化学数据相比，生物学数据因受环境和动态变化的影响，增加了分析难度，这使得AI算法的设计更加复杂。其次，医疗数据的隐私保护以及全球监管法规的差异也进一步加大了AI应用的合规难度和成本。此外，AI在药物开发中的技术成熟度仍有待提升，尤其在临床试验阶段，其应用尚不够广泛，影响了整体研发的稳定性和可靠性。
　　AI驱动的新药研发要真正实现创新突破，关键在于将传统医药研发基础科学（如生物化学、生物学、生物医学等）与核心AI技术紧密结合。这不仅仅是技术层面的提升，更需要多学科领域的专家，包括技术专家、生物学家和医学家联合攻关，确保AI技术能够深度参与药物靶点、表型和分子分型等复杂问题的研究。同时，大数据的广泛应用将助力攻关重大疾病的致病机制研究，完善医药研发数据库，为AI提供高质量的数据支撑，解决数据复杂性和不稳定性带来的瓶颈问题。在此基础上，构建高质量数据库、加强伦理法规建设以及创新商业模式，将进一步提升AI技术的市场接受度和可靠性，推动其在新药研发中的广泛应用，助力解决全球医疗领域的关键问题。
　　（澎湃新闻2024-09-23，郭颖珂、陈思泽）